作者:Ben Hirschler 信息来源:路透社 关键词：Glybera
11月2日，欧洲药监机构首次批准了由荷兰一家小型生物技术公司UniQure生产的基因治疗药物Glybera，该药被用来治疗遗传性疾病脂蛋白脂酶缺乏症（LPLD），这对修补基因缺陷的新颖医疗技术领域来说，无疑具有里程碑意义。
创高价药记录
欧洲委员会的正式批准，为Glybera在明年夏季上市铺平了道路，目前，该药的费用为120万欧元（约160万美元），创下了现代高价药的新纪录。
在经历了20多年的临床试验和一系列失败之后，Glybera的获批将极大提升基因治疗领域的市场前景。
UniQure公司表示，未来会有更多这样的药物研发公司跟进，并认为基因药物的定价是合理的。“因为它们可以恢复自然的身体功能，并不只是提供短期的修复。”公司首席执行官乔恩·爱德格（Joern Aldag）说，与传统蛋白质替代战略相比，基因药物为患者提供了更大的临床益处。
LPLD的发病率至多为百万分之一、二。LPLD患者无法处理血液中的颗粒脂肪，可能会发生急性和潜在致命性胰腺炎。目前，UniQure正在与政府部门合作，计划在明年下半年推出Glybera之前，形成定价战略，该药的价格在欧洲各国将没有统一定价。
一次性付款
爱德格表示，一些国家希望采取“治疗时一次性付款”的措施，而一些国家对5年里每年收取约25万欧元的年金制感兴趣。这种年度收费的做法令Glybera与其它罕见疾病药物的价格相当，如赛诺菲旗下部门健赞生产的戈谢病治疗药物Cerezyme。
UniQure计划向美国、加拿大和其它市场的监管部门申请Glybera上市。
1990年，全球第一只针对罕见疾病“严重联合免疫缺陷病”（SCID）的基因药物临床试验取得成功，由此，通过用正常工作基因取代有缺陷的基因来治疗疾病的设想得到认可。
然而，这一治疗领域随后遭遇了重大挫折，1999年，美国亚利桑那州的一名青少年死于基因药物的一项临床试验中，2002年，法国两名SCID男孩患上了白血病。
近年来，一些大药厂也在积极探索基因治疗。如2010年葛兰素史克与意大利研究人员签署了一项协议，开发SCID治疗药物。 |
